Farmaci innovativi, della questione ora se ne occupa l’Onu

Che il problema sia quello della loro disponibilità, in particolare nei Paesi in via di sviluppo, o quello della sostenibilità dei costi sempre più alti dei prodotti dell’innovazione (esemplare al riguardo il caso sofosbuvir, vero spartiacque per i rappresentanti degli enti regolatori, dei pagatori, dei pazienti e delle stesse aziende farmaceutiche), i farmaci rappresentano ormai da tempo una questione di assoluta rilevanza mondiale.

Al punto da “costringere” la stessa Organizzazione delle Nazioni Unite a occuparsene in via diretta: per affrontare la questione, il segretario generale Ban Ki-moon ha infatti recentemente istituito un gruppo di lavoro di altissimo livello, costituito da ex capi di stato e capi di governo (come la presidente della Confederazione svizzera Ruth Dreifuss, nella foto, quello della Repubblica del Botswana Festus Gontebanye Mogae e l’ex primo ministro giordano Awn Al-Khasawneh) e da economisti, giuristi, scienziati, esperti di sanità pubblica, rappresentanti di Ong di rilevanza mondiale (come Winnie Byanyima, direttore esecutivo di Oxfam International) ed esperti del settore produttivo del farmaco, sia nel versante “Big Pharma”, come l’inglese Andrew Witty, uno dei big boss di GSK, e lo scienziato indiano Yusuf Hamied, presidente di Cipla, compagnia indiana di generici di rilevanza mondiale, tra le protagoniste dello scontro sui farmaci anti-Aids che deflagrò agli inizi del 2000 (come viene ricordato poco più avanti).

Un team di altissimo profilo, insomma, al quale Ban Ki-Moon ha affidato un mandato chiaro ed esplicito: creare una piattaforma di discussione, che includa rappresentanti di tutti gli stakeholder interessati, per valutare proposte innovative mirate a incrementare l’accesso ai medicinali in tutto il mondo.

Facile a dirsi ma ovviamente molto più difficile a farsi, per le molte e spinosissime questioni da risolvere, prima fra tutte il conflitto tra la tutela della proprietà intellettuale e quella del diritto umano inalienabile alla salute, che ha già prodotto negli ultimi anni contrapposizioni e scontri di rilievo tale da riverberare sui rapporti tra gli Stati. Storico, al riguardo, il processo del 2001 che a Pretoria, in Sudafrica, oppose 39 colossi internazionali dei farmaci al governo sudafricano, che consentiva l’impiego di farmaci salvavita anti Aids prodotti da aziende indiane a costi inferiori anche del 90% rispetto a quelli chiesti dalle aziende titolari dei brevetti. La già ricordata Cipla, ad esempio, proprio nel 2001 offriva il “cocktail” della triterapia anti Hiv al costo di un dollaro al giorno, nonostante le regole dell’Omc (l’Organizzazione mondiale del commercio) consentissero all’industria farmaceutica, a partire dal ’94, il monopolio dei brevetti per venti anni.

Per la prima volta, Big Pharma (anche sulla spinta di manifestazioni che portavano in piazza milioni di persone in tutto il mondo) fu costretta ad arrendersi e trattare, anche perché in quel processo commise l’errore di trascinare in tribunale un signore contro il quale era davvero difficile spuntarla: il presidente sudafricano Nelson Mandela. “Un errore clamoroso”, commentava all’epoca il Washington Post, che pure sosteneva i diritti di Big Pharma. E il Financial Times rincarava, definendo quella delle industrie una nowin position che le avrebbe in ogni caso portate a uscire perdenti dal processo, come nei fatti poi avvenne.

Fu la prima, clamorosa occasione, di straordinaria rilevanza internazionale, nella quale venne sostanzialmente affermato che il diritto ad accedere a medicine che salvano e dunque tutelano la vita viene prima di quello che tutela la proprietà intellettuale e il profitto.

Come ricorda una nota pubblicata ieri dall’Aifa su proprio sito istituzionale, le proposte che scaturiranno dal qualificatissimo gruppo di lavoro insediato dall’Onu verranno discusse in due audizioni pubbliche a Londra e Johannesburg, alle quali farà seguito un dibattito pubblico che coinvolgerà tutti i portatori di interessi. Il processo terminerà a giugno 2016, con la presentazione di un report conclusivo al Segretario generale delle Nazioni Unite.

Il comunicato stampa di lancio dell’iniziativa è molto chiaro nel sottolineare che il lavoro del gruppo di esperti non riguarda solo i Paesi poveri o a basso reddito, ma è di portata globale e si occuperà delle crescenti difficoltà (che non sono ovviamente sfuggite all’Onu) che i Paesi considerati “ricchi” stanno combattendo per essere in grado di garantire un equo accesso alle terapie per la popolazione.

Il paradigma è ancora una volta sofosbuvir, che – si legge nel comunicato – “è notevolmente efficace nella cura dell’epatite C, costa 84.000 dollari per paziente negli Stati Uniti. I trattamenti per il cancro negli Stati Uniti e in altri Paesi ad alto reddito stanno spingendo al limite i bilanci dei governi, delle famiglie e delle compagnie assicurative. Negli Stati Uniti, 11 dei 12 farmaci approvati per il cancro nel 2012, costano almeno 100.000 dollari l’anno. […]”.

“Anche in paesi a medio e alto reddito” spiega la ex presidente svizzera Ruth Dreifuss, co-presidente del gruppo di esperti Onu “il costo di trattamenti salvavita contro l’epatite C e cancro sono sempre più fuori dalla portata di coloro che ne hanno bisogno. Le persone stanno sopportando dolori e sofferenze inutili, perché i sistemi sanitari semplicemente non possono permettersi di pagare i prezzi per i farmaci di cui hanno bisogno in tempo. Ma contemporaneamente dobbiamo bilanciare la necessità di promuovere la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci per migliorare la salute e il benessere di tutti “.

Negli Stati Uniti l’indignazione suscitata da alcuni casi che hanno avuto una vasta eco mediatica ha rilanciato il tema con forza nel dibattito elettorale in corso. Solo per fare un esempio, Hillary Clinton, ex segretario di stato e autorevolissima candidata alle primarie del Partito democratico per la designazione del candidato alla presidenza, ha illustrato appena due mesi fa su Quora la sua “ricetta” per ridurre il costo dei medicinali soggetti a prescrizione medica, includendo la necessità di negoziarne il prezzo da parte dei due grandi sistemi pubblici di assistenza, Medicare e Medicaid, una fattispecie al momento non prevista dalla legge americana.

In un editoriale pubblicato su JAMA, Peter Bach del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York e Steven Pearson dell’Institute for Clinical and Economic review (Icer) di Boston hanno affrontato l’argomento, particolarmente sentito negli USA perché all’interno del sistema americano i produttori di farmaci godono di una considerevole libertà di movimento.

I produttori di farmaci negli Stati Uniti sono in grado di stabilire il prezzo che i programmi pubblici Medicare e Medicaid corrispondono loro per i nuovi farmaci. “Le aziende inoltre” argomentano Bach e Pearson “beneficiano di vantaggi negoziali nei confronti degli assicuratori privati, tenuti a coprire la maggior parte dei nuovi farmaci senza poter ottenere importanti concessioni sui prezzi da parte dei produttori, in particolare per i farmaci che offrono qualche vantaggio clinico o utilizzano meccanismi alternativi di azione rispetto alle opzioni di trattamento disponibili”.

“La conseguenza” illustrano gli autori “è che i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti sono in genere da 2 a 6 volte superiori a quelli degli stessi medicinali in altre nazioni industrializzate. Nel 2014 la spesa per medicinali soggetti a prescrizione medica è aumentata del 12,5% rispetto al 5% di aumento medio fatto registrare da tutte le altre voci all’interno della categoria più generale “assistenza sanitaria”.

“Per alcuni pazienti” fanno notare gli autori “ciò si è tradotto in un aumento delle spese out-of-pocket nell’ordine delle migliaia di dollari, una spesa che può portare i pazienti a saltare le dosi, esaurire i propri risparmi e talvolta finire sul lastrico”.

Bach e la sua squadra di esperti dello Sloan Kettering hanno creato uno strumento interattivo (si chiama Drug Abacus) in grado di analizzare il costo di un farmaco nel contesto del suo valore complessivo, con l’obiettivo di aiutare a determinare il prezzo adeguato di un medicinale, a partire dalla adeguata e il più possibile oggettiva considerazione di una serie di fattori. Per creare DrugAbacus, dedicato a 54 farmaci oncologici approvati negli Stati Uniti dal 2001, sono stati calcolati parametri relativi a costo, tossicità, efficacia, novità, ricerca e sviluppo, rarità della malattia, e popolazione. Il calcolatore indica il prezzo di ciascun farmaco e calcola anche il prezzo “abaco” sulla base delle impostazioni selezionate dall’utente. Delle perle grigie rappresentano il prezzo del farmaco quando è stato lanciato e perle di altro colore il prezzo che viene calcolato. Se il pallino è verde, allora il “prezzo abaco” è maggiore di quello del mercato, se è rosso è minore.

Una metodologia differente nell’approccio ma che risponde alla stessa esigenza intellettuale è quella proposta dall’ICER di Boston. La domanda chiave è la stessa: “Qual è il prezzo ragionevole di un nuovo farmaco?”.

Steven Pearson e Mitchell Stein spiegano in un articolo che l’Icer calcola un range relativo al prezzo rispetto al quale un nuovo farmaco potrebbe raggiungere le soglie di costo-efficacia. In seguito applicano la loro analisi del potenziale impatto del farmaco sul bilancio, per determinare se aggiungerebbe un onere ai costi dell’assistenza sanitaria ad un tasso superiore a quello generale di crescita dell’economia americana. Se l’impatto di bilancio stimato supera questa soglia, l’Icer identifica il prezzo necessario per rimanere entro la soglia e lo qualifica come un “campanello d’allarme” oltre il quale si possono rendere necessarie misure supplementari per contenere l’espansione della spesa.

“Il dibattito internazionale infuria e non è ragionevole pensare che si affievolisca nei prossimi mesi, al contrario, assumendo una connotazione sempre più politica è assai probabile che si continui a discutere di prezzo dei farmaci per molto a lungo” scrive l’Aifa, concludendo che “considerate le differenze tra sistemi e approcci culturali non sarà semplice identificare un insieme di strumenti che funzioni per tutti. Si può sperare, però, che tutti gli attori interessati siano disposti a implementare dei principi cardine, primo fra tutti la trasparenza, su cui fondare la ricerca di una soluzione.”