Cirrosi epatica, studio unico al mondo apre la strada a nuovi trattamenti

Edimburgo, 9 gennaio 2024 – L’Università di Newcastle, l’Università di Edimburgo e l’azienda biofarmaceutica leader nella ricerca globale Boehringer Ingelheim hanno annunciato il più ampio studio clinico sulla cirrosi epatica mai condotto a livello mondiale.

Lo studio ADVANCE (Accelerating Discovery: Actionable NASH Cirrhosis Endpoints) sarà lo studio osservazionale più dettagliato nel suo genere, che arruolerà il maggior numero di pazienti e fornirà un’analisi dettagliata della salute del fegato.

Questo non solo migliorerà la comprensione della cirrosi NASH, ma aiuterà anche a identificare biomarcatori traslazionali che accelereranno lo sviluppo di terapie future.

Si stima che circa 444 milioni di persone in tutto il mondo convivano con una condizione definita steatoepatite non alcolica o associata a disfunzione metabolica (NASH/MASH), una malattia infiammatoria del fegato causata dall’accumulo di grasso nel fegato. Con il tempo, la NASH causa la formazione di tessuto cicatriziale che in molti casi porta alla cirrosi epatica.

Ciò può comportare gravi complicazioni, tra cui l’insufficienza epatica o il cancro al fegato, e può rendere necessario un trapianto di fegato per il paziente. Attualmente non esistono farmaci approvati per la cirrosi, per cui è urgente la necessità di una diagnosi più precoce e di nuovi farmaci per prevenire la progressione della cirrosi MASH verso l’insufficienza epatica o per invertire la cicatrizzazione del fegato una volta instaurata la cirrosi.

Questo studio da 30 milioni di sterline è finanziato da Boehringer Ingelheim e riflette l’impegno dell’azienda a migliorare la vita delle persone affette da malattie cardiovascolari, renali e metaboliche (CRM). Lo studio sarà condotto da ricercatori dell’Università di Newcastle e dell’Università di Edimburgo, insieme a collaboratori di tutta Europa.

Il prof. Quentin Anstee, docente di epatologia sperimentale presso l’Università di Newcastle e consulente epatologo presso il Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust, che coordina lo studio globale, ha dichiarato: “Basandosi sull’esperienza di Newcastle, riconosciuta a livello internazionale, nella ricerca traslazionale sul fegato, questo studio rivelerà i processi patologici fondamentali alla base della cirrosi. Il nostro obiettivo è quello di capire perché, anche negli stadi più avanzati della malattia epatica, vi è una sostanziale variazione nel modo in cui la malattia progredisce, con alcune persone che rimangono bene per molti anni mentre altre vanno rapidamente incontro a insufficienza epatica o sviluppano un tumore al fegato. Lavorando a livello internazionale con i nostri collaboratori, utilizzeremo queste conoscenze per migliorare le modalità di diagnosi dei pazienti e per contribuire allo sviluppo di nuovi farmaci”.

Lykke Hinsch Gylvin, M.D., Chief Medical Officer di Boehringer Ingelheim, ha dichiarato: “Le malattie cardiovascolari, renali e metaboliche sono la principale causa di morte in tutto il mondo, con 20 milioni di decessi all’anno. In Boehringer Ingelheim ci stiamo concentrando sulla comprensione del paziente nella sua interezza e su come indirizzare meccanismi patologici specifici per affrontare le malattie CRM interconnesse. Siamo entusiasti di collaborare con i nostri partner nello studio ADVANCE per comprendere meglio i processi patologici sottostanti e portare nuovi trattamenti, di cui c’è grande bisogno, ai pazienti affetti da cirrosi epatica”.

Il prof. Neil Henderson, docente di riparazione e rigenerazione dei tessuti presso l’Università di Edimburgo e co-capo dello studio, ha dichiarato: “Le malattie del fegato hanno raggiunto proporzioni epidemiche in tutto il mondo. Pertanto, vi è un’enorme necessità di sviluppare nuovi e potenti trattamenti per le cicatrici epatiche. Per contribuire a questo obiettivo, negli ultimi anni a Edimburgo abbiamo sfruttato una nuova tecnologia chiamata sequenziamento dell’RNA di una singola cellula. L’utilizzo di questa nuova tecnologia ci ha permesso di studiare per la prima volta le cicatrici epatiche umane in alta definizione e ci auguriamo che questo approccio all’avanguardia ci permetta di accelerare la scoperta di nuovi trattamenti, di cui i pazienti affetti da malattie epatiche hanno grande bisogno”.

Il suo team è sostenuto da Edinburgh Innovations, il servizio di commercializzazione dell’Università.

Lo studio includerà 200 pazienti con cirrosi. I pazienti partecipanti saranno reclutati presso le cliniche epatiche specializzate degli ospedali di tutto il Regno Unito e dell’Europa o attraverso l’invio da parte del medico curante. Lo studio prevede l’arruolamento di pazienti a cui è stata diagnosticata o che si ritiene siano a rischio di fibrosi avanzata o di cirrosi a causa di una malattia del fegato grassa (malattia del fegato steatotica associata a disfunzione metabolica (MASLD), precedentemente definita malattia del fegato grasso non alcolica (NAFLD)).

I partecipanti saranno inizialmente sottoposti a una biopsia per raccogliere un piccolo campione di tessuto epatico in modo da poter valutare i cambiamenti dettagliati dell’espressione genica nel fegato con tecniche scientifiche avanzate. Saranno poi sottoposti a esami del sangue e a scansioni di risonanza magnetica all’avanguardia a intervalli regolari nei due anni successivi. I dati generati saranno combinati per consentire ai ricercatori di vedere come i cambiamenti legati alla malattia si evolvono nell’organismo con il progredire della cirrosi.

Il consorzio di ricerca internazionale è guidato da medici dell’Università di Newcastle (Regno Unito) e dell’Università di Edimburgo (Regno Unito), che lavorano a stretto contatto con gli scienziati di Boehringer-Ingelheim, e comprende medici specialisti e ricercatori di università e ospedali di tutta Europa, tra cui l’Antwerp University Hospital (Belgio), l’Assistance Publique Hopitaux de Paris (Francia), l’Edinburgh Royal Infirmary (Regno Unito), il Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Trust (Regno Unito), l’Università di Siviglia (Spagna), l’Università di Torino (Italia) e l’Ospedale Universitario Vall d’Hebron (Spagna).

Chiunque sia interessato a partecipare deve discuterne con il proprio medico curante.

Fonte: insalutenews.it