Agenzia del Farmaco Europea autorizza l’utilizzo di Harvoni nei pazienti adolescenti 12-17 anni
Il 22 giugno 2017, il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'EMA, l'agenzia Europea del Farmaco, ha dato ufficialmente parere positivo all'estensione delle indicazioni di utilizzo del farmaco Harvoni (sofosbuvir/ledipasvir) negli adolescenti di età maggiore ai 12 anni (da 12 a <18 anni) nelle medesime posologie e indicazioni al trattamento riservate ai pazienti adulti.
La decisione dell'EMA fa seguito a quella dell'Americana FDA che il 7 Aprile scorso si era espressa in maniera analoga, sulla scorta dei risultati estremamente positivi di efficacia e sicurezza dimostrati dallo studio 1116, che ha valutato 12 settimane di trattamento con Harvoni una volta al giorno negli adolescenti con HCV di genotipo 1, naive al trattamento o con precedente fallimento, senza cirrosi o con cirrosi compensata. Il tasso di SVR12 era stato del 98% complessivamente (98/100), sebbene nessun soggetto avesse fallito (due soggetti sono stati persi per il follow-up).
Gli eventi avversi sono stati coerenti con quelli osservati negli studi clinici di Harvoni negli adulti. Le reazioni avverse più comuni (≥10 per cento, tutti i gradi) osservate sono state stanchezza, mal di testa e astenia.
Con questa decisione si apre dunque ufficialmente una nuova era anche nel trattamento dei più giovani, si dà finalmente una risposta al bisogno di salute di tutti quegli adolescenti e delle loro famiglie per le quali sino ad oggi le speranze di guarigione erano limitate all'uso dell'INF e della RBV, terapia dall'efficacia limitata e dagli effetti collaterali in molti casi forti e debilitanti.
Si tratta sicuramente solo del primo passo dell'innovazione terapeutica in età pediatrica, dal momento che altri studi sono in corso e promettono nel breve periodo di riuscire ad abbracciare non solo tutti i genotipi, ma di agire anche sui bambini di età inferiore ai 12 anni:
- studio 1112, Sofosbuvir + RBV per bambini <12 anni con Genotipo 2 o 3; tasso di SVR12 100%; profilo di sicurezza ottimale
- Studio Zircon, OBV / PTV / r ± DSV ± RBV in adolescenti con infezione da GT1 o GT4;tasso di SVR12 100%, profilo di sicurezza ottimale. In corso studi nei pazienti pediatrici ≥9-11 e ≥3-8 anni.
Notizia originale EMA a questa pagina
On 22 June 2017, the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adopted a positive opinion recommending a change to the terms of the marketing authorisation for the medicinal product Harvoni. The marketing authorisation holder for this medicinal product is Gilead Sciences International Ltd.
The CHMP adopted an extension to the existing indication as follows:1
“Harvoni is indicated for the treatment of chronic hepatitis C (CHC) in adults and in adolescents aged 12 to < 18 years (see sections 4.2, 4.4 and 5.1).
For hepatitis C virus (HCV) genotype-specific activity see sections 4.4 and 5.1.”
Detailed recommendations for the use of this product will be described in the updated summary of product characteristics (SmPC), which will be published in the revised European public assessment report (EPAR), and will be available in all official European Union languages after a decision on this change to the marketing authorisation has been granted by the European Commission.
