Disponibile anche in Italia una nuova terapia per i pazienti che soffrono di trombocitopenia severa
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con Determina n. DG/673/2021 del 10 giugno 2021, pubblicata in GU Serie Generale n.148 del 23-06-2021, ha autorizzato la rimborsabilità di Avatrombopag, una nuova terapia destinata ai pazienti adulti che soffrono di trombocitopenia severa indotta da malattia epatica avanzata e programmati per essere sottoposti a una procedura invasiva.
Il farmaco, già approvato dall’FDA americana nel maggio 2018, e dall’EMA (Agenzia Europea del farmaco) nel corso del 2019, era stato approvato anche in Italia nel corso dello stesso anno, in attesa di definire gli accordi per la rimborsabilità.
In virtù della Determina dello scorso giugno, Avatrombopag è effettivamente disponibile anche nel nostro Paese, come terapia di “preparazione” agli interventi e/o procedure invasive, per soggetti affetti da una grave piastrinopenia, dovuta a malattia epatica cronica avanzata, e quindi a rischio di sanguinamento.
Avatrombopag imita gli effetti biologici della trombopoietina (TPO), un ormone che stimola lo sviluppo e la maturazione delle piastrine, con conseguente aumento, stabile, del loro numero.
La sua approvazione deriva dai risultati di due studi ADAPT-1 e ADAPT-2, globali di fase 3, in pazienti adulti con trombocitopenia grave e malattia epatica cronica, in cui ha dimostrato di aumentare efficacemente la conta piastrinica e ridurre sia le trasfusioni piastriniche che le procedure di emergenza per il sanguinamento quando sottoposti a tali procedure.
La disponibilità di avatrombopag offre, dunque, un'ulteriore opzione di trattamento per i pazienti affetti da piastrinopenia severa dovuta a malattia epatica che hanno necessità di sottoporsi a procedure invasive, assicurando loro una maggiore sicurezza rispetto al rischio di sanguinamento, in paragone alle trasfusioni piastriniche, che hanno a lungo rappresentato l’unica strategia terapeutica, ma dai risultati ed efficacia bassi e transitori.
