Gilead comunica i dati derivati da una sperimentazione di Fase 3 condotta in Giappone in cui il 100 per cento dei pazienti con epatite cronica C, ha raggiunto un tasso di risposta virologica sostenuta (SVR12)

Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) ha reso noti in data odierna i risultati salienti derivati da una sperimentazione clinica di Fase 3 (GS-US-337-0113) condotta in Giappone per la valutazione del regime combinato sperimentale monogiornaliero a dosaggio fisso contenente l’inibitore dell’NS5A ledipasvir (LDV) 90 mg e l’inibitore della polimerasi appartenente alla classe degli analoghi nucleotidici sofosbuvir (SOF) 400, con e senza ribavirina (RBV), per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C (HCV) di genotipo 1. Dei pazienti trattati per 12 settimane con LDV/SOF senza RBV, il 100 per cento (n=83/83) dei pazienti naïve al trattamento e il 100 per cento (n=88/88) dei pazienti precedentemente trattati, hanno raggiunto una risposta virologica sostenuta 12 settimane dopo il completamento della terapia (SVR12). Dei pazienti trattati con LDV/SOF in combinazione con RBV, il 96 per cento (n=80/83) dei pazienti naïve al trattamento e il 100 per cento dei pazienti precedentemente trattati (n=87/87) hanno raggiunto lo stato SVR12. In tutti i bracci dello studio, il 99 per cento dei pazienti con cirrosi (n=75/76) ha raggiunto il tasso SVR12. Lo studio ha raggiunto il proprio endpoint primario di consistente nella superiorità rispetto a un tasso SVR12 storico predefinito. Nei pazienti che raggiungono lo stato SVR12 l’infezione da HCV è considerata debellata.

Il genotipo 1 è il ceppo più diffuso dell’HCV in Giappone, ove è responsabile del 70 per cento circa dei più di un milione di casi di infezione cronica. La maggior parte di tali infezioni è imputabile all’HCV di genotipo 1b. Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili per il trattamento dell’infezione da HCV di genotipo 1 prevedono la somministrazione di una terapia della durata di fino a 48 settimane a base di iniezioni di interferone pegilato, compresse di RBV e altri farmaci orali, il che potrebbe essere controindicato in taluni pazienti.

“I tassi di guarigione osservati nei pazienti trattati con LDV/SOF in questo studio sono ragguardevoli in quanto sono stati raggiunti senza dover ricorrere all’interferone o alla ribavirina, i quali presentano entrambi requisiti più complessi in termini di dosaggio e potenziali effetti collaterali significativi” ha affermato il dottor professor Norbert Bischofberger, vicepresidente esecutivo del reparto Ricerca e Sviluppo, nonché direttore scientifico presso Gilead. “Questi risultati indicano che una compressa a base di LDV/SOF somministrata una volta al giorno potrebbe essere un regime efficace e ben tollerato per numerosi pazienti con infezione da HCV in Giappone”.

In questo studio, 341 pazienti con infezione da HCV di genotipo 1 sono stati randomizzati (1:1) all’assunzione di una terapia completamente orale a base di LDV/SOF con o senza RBV per 12 settimane. Di questi, 166 pazienti erano naïve al trattamento, 175 erano stati precedentemente trattati e 76 presentavano cirrosi compensata. I tassi SVR12 ITT (intent-to-treat) osservati nello studio sono riepilogati nella tabella sottostante.

Complessivamente, 338 pazienti su 341 (99 per cento) partecipanti allo Studio GS-US-337-0113 hanno raggiunto il tasso SVR12. Dei tre pazienti che non hanno raggiunto il tasso SVR12, un paziente ha accusato una recidiva dopo aver interrotto la terapia, un paziente ha interrotto la terapia dopo una settimana di trattamento a causa di eruzione cutanea e un paziente è deceduto durante lo studio.

Nei bracci dello studio senza RBV si è osservato un numero ridotto di eventi avversi rispetto ai bracci con RBV, in particolar modo per quanto concerne l’anemia, che è stata osservata nel 14 per cento dei pazienti assumenti LDV/SOF in combinazione con RBV a fronte del 2 per cento per i pazienti assumenti solo LDV/SOF. Gli eventi avversi osservati associati a LDV/SOF senza RBV erano generalmente di entità lieve e comprendono: rinofaringite (28 per cento), cefalea (6 per cento) e sensazione di malessere (5 per cento). Gli eventi avversi più comuni osservati nei pazienti assumenti LDV/SOF in combinazione con RBV, oltre all’anemia, erano: rinofaringite (22 per cento), prurito (8 per cento), eruzione cutanea (8 per cento), cefalea (8 per cento), stomatite (6 per cento), nausea (5 per cento) e sensazione di malessere (5 per cento). Nessun paziente trattato con LDV/SOF e due pazienti trattati con LDV/SOF in combinazione con RBV hanno interrotto il trattamento a causa di eventi avversi associati alla terapia. I risultati completi di questo studio saranno presentati in occasione di una riunione scientifica che si terrà in futuro.

Alla luce di questi dati, Gilead intende depositare una domanda di approvazione di nuovo farmaco per la terapia combinata a dosaggio fisso LDV/SOF presso l’agenzia giapponese preposta al controllo dei farmaci e dei dispositivi medicali (Pharmaceutical and Medical Devices Agency, PMDA) entro la fine del 2014. Il prodotto è sottoposto al momento a revisione da parte degli enti normativi competenti negli Stati Uniti e nell’Unione Europea.

Il 2 aprile 2014 Gilead aveva comunicato i dati salienti derivati da un altro studio di Fase 3 in Giappone inteso a valutare SOF come agente a sé stante in combinazione con RBV per il trattamento dell’infezione da HCV di genotipo 2. La società intende presentare una domanda di approvazione per SOF presso la PMDA verso la metà del 2014. SOF come agente a sé stante è stato approvato dagli enti normativi competenti negli Stati Uniti, nell’Unione europea e nel Canada ed è commercializzato con il nome commerciale Sovaldi®.

LDV/SOF e SOF sono prodotti sperimentali in Giappone, la cui sicurezza ed efficacia non sono ancora state determinate.

Informazioni su Gilead Sciences

Gilead Sciences è un’azienda biofarmaceutica impegnata nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative nei settori della medicina che presentano problemi ancora irrisolti. La missione dell’azienda consiste nel promuovere l’avanzamento delle cure per pazienti affetti da malattie potenzialmente letali in tutto il mondo. Gilead, la cui sede generale è ubicata a Foster City, California, opera nel Nord America e nel Sud America, in Europa e nella regione Asia Pacifico.

Dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni di previsione, secondo il significato attribuito a tale espressione dal Private Securities Litigation Reform Act del 1995, in quanto tali soggette a rischi, incertezze e altri fattori, tra cui la possibilità che da ulteriori sperimentazioni cliniche su SOF o sulla terapia combinata a dosaggio fisso LDV/SOF in Giappone possano emergere degli esiti sfavorevoli e il rischio che la società non riesca a presentare la domanda di approvazione per SOF come agente a se stante o per la terapia combinata a dosaggio fisso LDV/SOF in Giappone entro le scadenze previste. Inoltre la PDMA e gli enti normativi competenti negli Stati Uniti e nell’Unione Europea potrebbero non approvare la terapia combinata a dosaggio fisso LDV/SOF e la PMDA potrebbe non approvare SOF come agente a sé stante in Giappone, e l’autorizzazione alla commercializzazione, se concessa, potrebbe imporre dei limiti significativi relativamente all’indicazione d’uso. I risultati effettivi potrebbero discostarsi in maniera sostanziale da quelli riportati nelle dichiarazioni di previsione in considerazione di tali rischi, incertezze e altri fattori. Si invitano i lettori a non fare eccessivo affidamento sulle presenti dichiarazioni di previsione. I suddetti e altri rischi sono descritti in termini particolareggiati nella relazione trimestrale di Gilead contenuta nel Modulo 10-Q riferita al trimestre conclusosi il 31 marzo 2014, che è stata depositata presso l’ente statunitense Securities and Exchange Commission. Tutte le dichiarazioni di previsione sono basate sulle informazioni attualmente a disposizione di Gilead, la quale non si assume alcun obbligo riguardo all’aggiornamento di tali dichiarazioni.