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Terapia con Lusutrombopag

Lusutrombopag è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) americana nel luglio 2018, approvazione cui è seguita quella dell’Agenzia Europea (EMA) nel dicembre dello stesso anno; in Italia il farmaco è stato autorizzato con Determina AIFA n. 792/2020 del 3 agosto 2020, ed è indicato per il trattamento della trombocitopenia severa in pazienti adulti affetti da malattia epatica cronica sottoposti a procedure invasive, soggetto a prescrizione medica limitativa, prescrivibile da centri ospedalieri o da specialisti ematologo, internista e gastroenterologo.

Si tratta di una molecola che agisce con un nuovo meccanismo d’azione, legandosi ai recettori della trombopoietina e simulando l’azione di questo ormone, responsabile del processo che attiva la produzione e la maturazione delle piastrine a livello del midollo osseo.

Il paziente, a casa, ne assume una compressa al giorno per sette giorni, cominciando il trattamento circa una settimana prima della data fissata per l’intervento.
I dati provenienti dagli studi real life e registrativi4 hanno dimostrato che lusutrombopag è in grado di produrre un incremento netto del numero di piastrine con un effetto benefico prolungato fino a 15 giorni dalla conclusione del ciclo di terapia; ha inoltre un buon profilo di sicurezza e, diversamente dalla trasfusione piastrinica, non ha registrato effetti collaterali significativi o incrementato il rischio di fenomeni tromboembolici.
Questa novità terapeutica può quindi avere dei risvolti positivi nella vita dei pazienti e limitare i disagi e le problematiche con cui convivono quotidianamente.
In virtù dell’effetto prolungato del farmaco sull’innalzamento della conta piastrinica, inoltre, la nuova opzione terapeutica consente la pianificazione delle procedure invasive con un timing più flessibile, snellendo l’organizzazione e riducendo le liste d’attesa.


La revisione scientifica è stata curata dal professor Umberto Vespasiani Gentilucci, Medico Medicina clinica ed Epatologia - Professore Associato di Medicina interna – Campus Biomedico di Roma.

Progetto realizzato con il sostengo incondizionato di Shionogi


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